RG7800 hydrochloride is an orally active SMN2 splicing modulator with EC50 values of 23 nM for splicing and 87 nM for SMN protein production, holding promise as a therapeutic agent for [spinal muscular atrophy].
Molekulargewicht:
562.36
Formel:
C24H32Cl4N6O
Target-Kategorie:
DNA/RNA Synthesis
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